Boot Camp 專訪─治療地中海型貧血及鐮刀型貧血症的新藥開發

2013/06/11

蘇怡嫻

早在三年前,中研院分生所沈哲鯤老師的實驗室,就已經開始著手建立藥物篩選平台,而在Boot Camp 動正式創立之前,實驗室的成員也已經開始利用該平台篩選藥物。過去主修微生物及免疫的周祐吉,在團隊內負責上游藥物篩選模試平台的建立及修正;自生科系畢業的賴正昇,負責藥物篩選後,藥物結構的修飾;至於擅長醫技及遺傳學的陳芮琳,則是負責下游血液相關的臨床研究及動物測試,團隊內依成員所長分工,從上到下各司其職。 

Picture courtesy of European Parliament

啟航

團隊研發的藥物適用於治療鐮刀型貧血或地中海貧血這類因為血紅素基因缺陷而造成紅血球攜氧能力下降的患者,利用購自捐血中心之單核球分化而成之紅血球前驅細胞作為篩選工具,自篩選平台得到的藥物分子,得以誘發攜氧能力較佳的胎兒血紅素基因的再度表現,進而達到治療的目的。團隊目前已有明星藥物分子進入藥物動力學測試的階段,也即將於特殊基因型老鼠中進行動物實驗,同時,仍然不斷合成新的化合物,持續篩選其他可能的藥物分子。 隨著技術的熟稔,商化思想的雛形亦油然而生,因此在得知 Boot Camp 這項活動之後,在一向鼓勵學生多方進修的沈老師的潛移默化之下,進行相關研究的成員便主動組隊參加,希望藉此學習商化知識。 .

旅程

芮琳指出,當初對競爭者的研究並不透徹,為此團隊特別對現有的相關藥物進行了地毯式的搜尋,發現僅有的藥物同樣是利用活化胎兒血紅素的原理來達到治療鐮刀型貧血或地中海貧血的效果,但其中藥物的作用機制並不相同,這也挑起成員們研究兩者差異性的動機,深入探討此差異性對藥效可能產生的影響,及藥物其他可能的作用路徑,強化了團隊對自己開發藥物的認識。另外,成員們也意外發現,競爭者團隊的研究藥物目前遲遲未獲得很好的療效,這不但反應出該類藥物的研發具有一定的進入門檻、不易成功,卻也表示尚有機會迎頭趕上對方,甚至也思考過合併用藥、與競爭對手合作的可能性。 然而,團員們也體認到產業界看待研究結果與學術圈大相逕庭,其中尤以簡報方式對團員的衝擊最大,學習到向廠商發表研究成果時,藥理機制及效用等技術層面並非重點,市場及目前專利策略等商業化的包裝才是真正能夠吸引投資人的亮點,業師們更時時強調成本效益對商業化及投資者的重要性,使得對商業領域毫無概念的成員們也只能要求自己快速成長,透過參考過去其他藥物的模式和數據,模擬出一套符合現況的市場價值評估及策略。 芮琳和祐吉也提到,參加 Boot Camp 讓團隊收穫最大的,便是對“孤兒藥”的認識,由於團隊開發的藥物,是針對鐮刀型貧血及地中海貧血這類罕見疾病,此疾病的患者較少見於台灣,而較常見於中國、地中海地區等,因此在幾經五鼎沈燕士業師及基亞張世忠業師的提點與建議之下,赫然發現該藥物應朝孤兒藥發展,如此一來,在行銷策略、各國相關法規政策及租稅優惠上較佔優勢,這個難得的學習經驗也反映出,在投資者眼中,市場大小並非取決於病患人數的多寡。(推薦閱讀: 癌症新藥開發的業界實務觀點) 此外,團員們也在參與 Boot Camp 的過程中更加確定未來藥物研究的規畫,由於新藥開發的模式較為固定,並不像其他檢驗技術容易轉換予不同產業別應用,因此,持續進行動物實驗、不斷優化結構、進行專利保護等,便是接下來的課題,同時,待更進一步的結果出爐後,亦須積極尋求合作的對象。 .

歸途

團隊成員們在經過 Boot Camp 的洗禮之後,對訓練過程及其收穫讚譽有加,同為生技產業的業師因為同時對生醫專業有深入的了解,也擁有豐富的商業管理、行銷等實務經驗,因而更能給予具建設性且多面向的建議與協助。Boot Camp 除了為團員們開啟一道通往產業界的大門,得以了解自己在許多商業化所需知識尚顯不足,也學會以不同的角度剖析平日習以為常的科學,對自己的未來規畫也有了不同的看法,希望跳脫學術圈的框架、給自己更多的選擇。(推薦閱讀: 生技人職場前五問) 最後,芮琳有感於周遭同儕多鮮少參加類似的活動,對商化流程、法規專利皆較為陌生,也不熟悉產業界及商化的相關知識,然近來中研院已逐漸增加此類課程,如 ASCENT 舉辦之相關演講,而生化科技教育基金會亦開設了生技藥物之開發與管理等課程,因此極力鼓勵學弟妹應趁著仍在學的優勢,利用學校或周遭的資源多多參加這類課程或活動,盡早了解產業界、保持對不同領域知識的吸收,並廣泛與不同領域的人交流,即早累積自己內在的力量、為未來作充分的準備。 . .

中研院分生所沈哲鯤實驗室:陳芮琳、周祐吉、賴正昇

受訪對象:中研院分生所博士後研究員 陳芮琳、周祐吉,研究助理賴正昇

採訪者:陳明正、蔡宜璇、蘇怡嫻

蘇怡嫻's picture

關於作者

蘇怡嫻
台大生科系、動物所畢業,在學時曾參加創業競賽、至時代基金會實習,目前任職於台灣製藥產業,因為工作而逐漸對臨床領域有更深的了解。入職場後發現生技領域產學間彼此認知的落差,因而希望能和 Connectome 的夥伴共同搭建一座產學橋梁,用自己的力量,為台灣生技產業盡一份心力!

Add comment

Log in to post comments